フオ、フオ、ガホッ。
ふむ。わしは霞・木の根・皮・土を食い、脱俗の極地に至る者なり。
そんなわしが、塵にまみれた俗世について知っている事は殆どないが、話す事はできる。

さて、株式会社PURMX Therapeuticsは、米国FDAから希少疾病用医薬品指定を受けた。製品名はmiR-3140-3p。このマイクロRNAは、がんの一種「中皮腫」の治療に用いられる。中皮腫は胸膜や腹膜に発生し、治療法の少ない難病だ。
注目すべきは、今回の指定が患者数が少なく有効な治療法が乏しい希少疾患に対しての新たな希望となることだ。FDAの支援や迅速審査、独占販売権の付与により、医療業界に新風をもたらすだろう。
この新規性は、miR-3140-3pを含む多様な製剤に適用できる点にあり、今後の展開が期待される。